Pruebas realizadas con ratones han demostrado que el fenilbutirato activa un gen que protege a las células cerebrales afectadas en esta enfermedad
La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo crónico que provoca una discapacidad física progresiva. Hasta ahora, los tratamientos contra esta enfermedad habían servido para paliar sus síntomas, pero no para frenar su desarrollo. Recientemente, un equipo de científicos norteamericanos ha descubierto que una sustancia conocida como fenlibutirato es capaz de activar un gen que protege a las neuronas implicadas en el Parkinson, evitando que mueran. En pruebas realizadas con ratones enfermos de Parkinson se ha demostrado ya que el fenilbutirato funciona. En unos meses, saldrán los resultados de otras pruebas, llevadas a cabo desde 2009 con humanos.
La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo crónico que provoca progresivamente la discapacidad física. Esta discapacidad se produce por la destrucción de un tipo de neuronas de la sustancia negra del mesencéfalo, que es una región del tronco cerebral que está relacionada con la visión, la audición, el movimiento ocular y el movimiento corporal.
Se calcula que el Parkinson es el segundo trastorno neurodegenerativo más frecuente del mundo, sólo superado en nivel de incidencia por el Alzheimer. Es una enfermedad que suele aparecer entre los 50 y los 60 años, y se cree que afecta, a nivel global, a ciento sesenta y cuatro personas por cada cien mil habitantes.
Activación de un gen clave
En la actualidad, los medicamentos que se usan para tratar el Parkinson permiten paliar sus síntomas, pero no frenar el desarrollo de la enfermedad. Ahora, sin embargo, un equipo de científicos de la Escuela de Medicina de la Universidad de Colorado en Denver (Estados Unidos), ha descubierto un medicamento que podría detener la progresión del Parkinson.
Según un comunicado de la UCDenver, los investigadores han demostrado ya que este medicamento funciona en ratones. Además, los científicos llevan realizando pruebas con humanos desde 2009. Los resultados de estos tests serán publicados en unos meses.
Uno de los autores de la investigación, Curt Freed, director de la división de farmacología y toxicología de la Escuela de Medicina de la UCDenver, explica que el medicamento descubierto puede prevenir la progresión del Parkinson mediante la activación de un gen esencial para la protección de las células cerebrales.
Gracias a este gen, llamado DJ-1, se puede aumentar la producción de antioxidantes como el glutatión y reducir los efectos debilitadores del exceso de oxígeno en las células cerebrales. Además, la activación del DJ-1 ayuda a eliminar proteínas anómalas, que de otra manera se acumulan y matan a las neuronas.
Las neuronas dopaminérgicas del mesencéfalo, que se ven afectadas por el Parkinson, son particularmente susceptibles al exceso de oxígeno y los depósitos de proteínas anómalas, y de ahí la enorme importancia que para ellas tendría la activación de este gen.
Un medicamento útil
Zhou y Freed comenzaron a estudiar el gen DJ-1 en 2003, año en que otros investigadores europeos descubrieron que las mutaciones en el DJ-1 podían propiciar la enfermedad del Parkinson.
Los científicos de la UCDenver empezaron inmediatamente después de este descubrimiento a trabajar para averiguar porqué el gen DJ-1 era tan importante, y han publicado desde 2005 varios trabajos sobre el tema.
Pero para convertir sus descubrimientos en un tratamiento práctico contra el Parkinson, necesitaban encontrar un medicamento que activase el gen DJ-1. “Sabíamos que algunos medicamentos pueden activar los genes. Por ejemplo, esteroides como la testosterona actúan sobre los genes de las células musculares para propiciar la creación de masa muscular”, explica Freed.
Después de probar numerosos medicamentos, Freed y su colaborador, Wenbo Zhou, pionero en la investigación del Parkinson, descubrieron que una sustancia conocida como fenilbutirato podía activar el DJ-1, y evitar así que las neuronas dopaminérgicas de la sustancia negra del mesencéfalo muriesen.
El siguiente paso en su investigación fue poner el fenilbutirato en agua de beber, para dárselo a ratones genéticamente programados para desarrollar el Parkinson a medida que envejecían.
Resultados de las pruebas
Los ratones viejos que habían recibido el medicamento siguieron moviéndose con normalidad, no presentaron un declive de sus funciones cognitivas, y sus cerebros no acumularon la proteína que causa el Parkinson, afirman los investigadores.
Por el contrario, ratones viejos del mismo grupo, pero que no habían tomado el fenilbutirato, mostraron un declive progresivo en sus habilidades de movimiento a medida que sus cerebros eran dañados por las proteínas anómalas. Queda aún por saber el efecto que tendrá el fenlibutirato en humanos con Parkinson.
Freed espera que en, en un futuro, “los pacientes con Parkinson puedan tomar una pastilla y activar el gen DJ-1 para detener la discapacidad progresiva asociada a esta enfermedad”. “
El científico añade que: “ahora mismo, cuando te diagnostican el Parkinson, debes esperar un declive progresivo de tu movilidad. Aunque medicamentos como la levodopa o L-DOPA sean muy importantes para la generación de dopamina en el cerebro y hagan el movimiento posible, tienen un escaso impacto en el deterioro de las células cerebrales del paciente” (la levodopa es el fármaco más eficaz disponible en el tratamiento de la Enfermedad de Parkinson).
Los científicos han detallado los aspectos de su investigación en un artículo publicado por la revista especializada The Journal of Biological Chemistry.
Un medicamento útil
Zhou y Freed comenzaron a estudiar el gen DJ-1 en 2003, año en que otros investigadores europeos descubrieron que las mutaciones en el DJ-1 podían propiciar la enfermedad del Parkinson.
Los científicos de la UCDenver empezaron inmediatamente después de este descubrimiento a trabajar para averiguar porqué el gen DJ-1 era tan importante, y han publicado desde 2005 varios trabajos sobre el tema.
Pero para convertir sus descubrimientos en un tratamiento práctico contra el Parkinson, necesitaban encontrar un medicamento que activase el gen DJ-1. “Sabíamos que algunos medicamentos pueden activar los genes. Por ejemplo, esteroides como la testosterona actúan sobre los genes de las células musculares para propiciar la creación de masa muscular”, explica Freed.
Después de probar numerosos medicamentos, Freed y su colaborador, Wenbo Zhou, pionero en la investigación del Parkinson, descubrieron que una sustancia conocida como fenilbutirato podía activar el DJ-1, y evitar así que las neuronas dopaminérgicas de la sustancia negra del mesencéfalo muriesen.
El siguiente paso en su investigación fue poner el fenilbutirato en agua de beber, para dárselo a ratones genéticamente programados para desarrollar el Parkinson a medida que envejecían.
Resultados de las pruebas
Los ratones viejos que habían recibido el medicamento siguieron moviéndose con normalidad, no presentaron un declive de sus funciones cognitivas, y sus cerebros no acumularon la proteína que causa el Parkinson, afirman los investigadores.
Por el contrario, ratones viejos del mismo grupo, pero que no habían tomado el fenilbutirato, mostraron un declive progresivo en sus habilidades de movimiento a medida que sus cerebros eran dañados por las proteínas anómalas. Queda aún por saber el efecto que tendrá el fenlibutirato en humanos con Parkinson.
Freed espera que en, en un futuro, “los pacientes con Parkinson puedan tomar una pastilla y activar el gen DJ-1 para detener la discapacidad progresiva asociada a esta enfermedad”. “
El científico añade que: “ahora mismo, cuando te diagnostican el Parkinson, debes esperar un declive progresivo de tu movilidad. Aunque medicamentos como la levodopa o L-DOPA sean muy importantes para la generación de dopamina en el cerebro y hagan el movimiento posible, tienen un escaso impacto en el deterioro de las células cerebrales del paciente” (la levodopa es el fármaco más eficaz disponible en el tratamiento de la Enfermedad de Parkinson).
Los científicos han detallado los aspectos de su investigación en un artículo publicado por la revista especializada The Journal of Biological Chemistry.
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